为促进药物合理使用,提升药品综合评价能力,2024年11月20日,由《中国药学杂志》社主办,渤健生物科技(上海)有限公司支持的药物政策与合理用药系列线上培训会顺利召开。会议以“儿童脊髓性肌萎缩(SMA)治疗药物临床综合评价”为主题。
近年来,国家政策从待遇和供应保障等方面持续为罕见病诊疗提供支持,罕见病诊疗特别是儿童罕见病的诊疗与用药,得到了社会各界的关注。如何为临床用药提供参考,让儿童罕见病患者更好地合理用药,使用更具价值的药品,是国家高度关注的问题,也是药学人员持续努力的目标。由国家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院牵头,联合国内十五家医疗机构共同开展儿童脊髓性肌萎缩(SMA)治疗药物临床综合评价。研究旨在通过科学严谨的方法对治疗儿童SMA药物进行全面的综合评价,为儿童罕见病用药评价提供方法学参考和实践经验,为儿童罕见病临床用药提供依据。
本次会上来自国内药学、临床及方法学专家学者围绕儿童脊髓性肌萎缩(SMA)治疗药物临床综合评价结题内容,分别从临床应用、综合评价方法、评价结果应用等方面展开了讨论和反馈,具有极强的启发性和针对性,为提升药学人员药品综合评价能力,促进药学高质量发展建言献策,贡献智慧。