为促进药学高质量发展，提升药品综合评价能力，2024年6月4日，由《中国药学杂志》社主办，渤健生物科技（上海）有限公司协办的药物政策与合理用药系列线上培训会顺利召开。会议以“儿童脊髓性肌萎缩（SMA）治疗药物临床综合评价”为主题。

近年来，国家政策从医院配备、医保待遇等方面持续为罕见病诊疗提供支持，罕见病诊疗特别是儿童罕见病的诊疗与用药，得到了社会各界的关注。如何让儿童罕见病患者更好地合理用药，使用更具价值的药品，是国家高度关注的问题，也是药学人员持续努力的目标。由国家儿童医学中心、首都医科大学附属北京儿童医院牵头，联合国内十五家医疗机构共同开展儿童脊髓性肌萎缩（SMA）治疗药物临床综合评价。研究旨在通过科学严谨的方法对治疗儿童SMA药物进行全方位的综合评价，为儿童罕见病用药评价提供方法学参考和实践经验，为临床合理用药提供参考。

本次会上来自国内药学、临床及方法学专家学者围绕儿童脊髓性肌萎缩（SMA）治疗药物临床综合评价项目从多角度多方面分享了SMA诊疗及药物临床综合评价的内容和实践，具有极强的启发性和针对性，为提升药学人员药品综合评价能力，促进药学高质量发展建言献策，贡献智慧。